-
26
Mar, 2024
Terapijas attīstība mugurkaula muskuļu atrofijai: muskuļu distrofiju un neiro...
ASO muskuļu distrofiju ārstēšana Dišēna muskuļu distrofija (DMD) un Bekera muskuļu distrofija (BMD), abas ar X saistītās muskuļu distrofijas formas ir radušās mutācijas dēļ distrofīna gēnā. DMD sas...
-
26
Mar, 2024
Terapijas attīstība mugurkaula muskuļu atrofijai: muskuļu distrofiju un neiro...
SOD1 Gēns, kas kodē Cu/Zn superoksīda dismutāzi (SOD1), bija pirmā identificētā mutācija, kas izraisa fALS [62, 254]. Superoksīda dismutāze (SOD) ir svarīgs antioksidantu enzīms, kam ir nozīme redo...
-
21
Mar, 2024
Terapijas attīstība mugurkaula muskuļu atrofijai: muskuļu distrofiju un neiro...
Uz muskuļiem vērstas stratēģijas Muskuļu autonomās slimības mehānismi SMA var veicināt slimības gaitu, jo īpaši vēlākos posmos SMA 2. un 3. tipa pacientiem [50]. SMN līmenis muskuļos un citos audos...
-
21
Mar, 2024
Terapijas attīstība mugurkaula muskuļu atrofijai: muskuļu distrofiju un neiro...
Ne-SMN pieejas Uzlabota funkcionālā SMN proteīna sintēze, izmantojot ASO, mazas molekulas vai AAV9 vektorus, ir pašreizējās ārstēšanas iespējas SMA pacientiem. SMN proteīns ir svarīgs neironu prote...
-
21
Mar, 2024
Terapijas attīstība mugurkaula muskuļu atrofijai: muskuļu distrofiju un neiro...
SMN1 gēnu terapija: Onasemnogene abeparvovec/Zolgensma™ Alternatīvs veids, kā palielināt SMN proteīna līmeni motoneuronos un citos šūnu veidos, ir SMN1 gēnu terapija. Gēnu terapija ir jauna ārstēša...
-
20
Mar, 2024
Terapijas attīstība mugurkaula muskuļu atrofijai: muskuļu distrofiju un neiro...
Dažiem pacientiem par iespējamu blakusparādību ziņots par hidrocefāliju [10, 83, 100, 199, 232, 287]. Hidrocefālija attiecas uz šķidruma uzkrāšanos smadzenēs, ko izraisa cerebrospinālā šķidruma cir...
-
20
Mar, 2024
Terapijas attīstība mugurkaula muskuļu atrofijai: muskuļu distrofiju un neiro...
Antisense oligonukleotīdu stratēģijas Nusinersen/Spinraza™: ASO pieejas ASO ir īsas sintētisko nukleīnskābju virknes, kas saistās ar mērķa RNS ar komplementāru bāzu pāri, lai modulētu RNS stabilitā...
-
20
Mar, 2024
Terapijas attīstība mugurkaula muskuļu atrofijai: muskuļu distrofiju un neiro...
Muskuļu patoloģija SM Motoneuron un skeleta muskuļu nobriešana cieši atbilst un ir atkarīga no šūnu kontakta viens ar otru. Motoriskie neironi ir cilvēka nervu sistēmas neironi, kas atbild par musk...
-
20
Mar, 2024
Terapijas attīstība mugurkaula muskuļu atrofijai: muskuļu distrofiju un neiro...
SMN šūnu un molekulārā funkcija SMN proteīns ir visuresošs un atrodams ne tikai nervu sistēmā, īpaši motoneuronos. SMN darbojas proteīnu kompleksā, kas ir starpnieks spliceosomu snRNP montāžā [91, ...
-
25
Mar, 2024
Terapijas attīstība mugurkaula muskuļu atrofijai: muskuļu distrofiju un neiro...
Kopsavilkums: Pēdējā desmitgadē ir pieliktas lielas pūles, lai izstrādātu un uzlabotu proksimālās spinālās muskuļu atrofijas (SMA) terapiju. Nusinersen/Spinraza™ kā antisensu oligonukleotīdu terapi...
-
25
Mar, 2024
Eksitotoksicitātes izraisīta endocitoze kā potenciāls mērķis insulta neiropro...
TrkB-FL endocitozes profilakse ir svarīga insulta neiroprotezēšanai in vivo: Tā kā nekrozei ir nepieciešama endocitoze, ir izstrādātas vispārīgas stratēģijas, lai samazinātu vai noplicinātu galveno...
-
25
Mar, 2024
Eksitotoksicitātes izraisīta endocitoze kā potenciāls insulta neiroprotekcija...
Samazināta neironu izdzīvošanas signalizācija un smadzeņu bojājumi: insults ir galvenais nāves cēlonis visā pasaulē, galvenais pieaugušo invaliditātes cēlonis un otrais demences cēlonis. Neraugotie...